塞尔帕替尼知识小百科3、适用于需要全身性治疗且放射性碘难治性（如果合适的放射性碘）患者的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。

　　赛尔帕替尼胶囊有效成分：Selpercatinib，原研药由礼来子公司Loxo Oncology研发。2020年5月美国FDA批准赛尔帕替尼上市，用于RET基因突变的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他类型的甲状腺癌的治疗。这款药上市时间不久，因此这类药物在国内很少有人知晓。

　　赛尔帕替尼为全球首款专门针对RET基因变异的靶向药物，被美国FDA授予孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）、优先审查资格。

　　在赛尔帕替尼上市之前，对于 RET 突变的治疗方案主要是使用多激酶类药物，如：卡博替尼、凡德他尼，但由于靶向性不高，通常会发生脱靶导致的 VEGFR 抑制相关的严重毒性。

　　经铂化疗的 RET 融合阳性 NSCLC 患者：参与临床试验的105例患者的客观缓解率（ORR )为64%。对治疗有反应的患者中，81％的患者的反应持续至少六个月。还对从未接受过治疗的39例 RET 融合阳性 NSCLC 患者的疗效进行了评估，这些患者的 ORR 为84%。对治疗有反应的患者中，58％的患者的反应持续至少六个月。

　　和12岁及以上儿童的 RET 突变型甲状腺癌患者：参与临床试验的143例 RET 突变患者。55名先前卡博替尼、凡德他尼治疗的患者的 ORR 为69%。对治疗有反应的患者中有76％的反应持续至少六个月9博体育官方网站。88例既往未接受过卡博替尼和凡德他尼治疗的 RET 突变甲状腺髓样癌患者的 ORR 为73%，对治疗有反应的患者中有61％的反应持续至少六个月。

　　和12岁以上儿童的 RET 融合阳性甲状腺癌患者：参与临床试验的19例难治性 RET 融合阳性甲状腺癌以及8例未接受任何治疗的难治性 RET 融合阳性甲状腺癌患者。之前接受过治疗的19位患者的 ORR 为79%,87%对治疗有反应的患者的反应持续至少六个月。8例仅接受过放射性碘治疗的 RET 融合阳性甲状腺癌患者的 ORR 为100%，对治疗有反应的患者中有75％的反应持续至少六个月。